Почему 90% лекарственных молекул не доходят до аптек

Девяносто процентов разрабатываемых молекул-кандидатов отсеиваются, так и не став лекарствами. Главная причина — «трансляционный барьер» между академическими исследованиями и требованиями индустрии. Эксперты МГУ и «АстраЗенека» обсудили, почему блестящие научные концепции часто оказываются бесполезными для реальной медицины из-за методологических расхождений.

Академическая среда и фармацевтический бизнес существуют в разных системах координат. Ученые ориентированы на доказательство концепции и публикационную активность, тогда как индустрия требует четкого понимания регуляторных рисков и коммерческого потенциала. Алла Савченко из МГУ подчеркивает: для успеха необходимы одновременно фундаментальная база и ясное представление о том, как препарат будет применяться в реальности. Без этого даже перспективные соединения остаются в стенах лабораторий, не преодолевая разрыв между теорией и практикой.

Проблема заключается не в качестве проводимых исследований, а в отсутствии прикладного целеполагания. Разработчики часто не могут ответить на вопросы о целевой популяции пациентов или о том, какое место новый продукт займет в существующей схеме терапии. Артем Доротенко из «АстраЗенека» отмечает, что отсутствие ответов на эти вопросы делает проект непривлекательным для инвесторов, какими бы впечатляющими ни были доклинические данные. Индустрия требует глубокого анализа терапевтической области: нужно понимать конкурентное окружение и перспективы препарата через несколько лет после его потенциального выхода.

Индустриальный подход к научным грантам

В России наиболее распространен путь разработки через грантовое финансирование, например, в рамках программы «Фарма-2020». Однако такая модель часто порождает продукт, который не отвечает реальным запросам здравоохранения. В типичной ситуации заявка на грант нацелена на создание научного продукта, но вопросы масштабирования производства или регуляторная стратегия остаются за рамками приоритетов. Эксперты предлагают интегрировать представителей индустрии в научные группы еще на этапе планирования. Это позволит заранее сформировать целевой профиль продукта и оценить клиническую гипотезу.

Ключевыми для бизнеса остаются вопросы: кто именно будет получать препарат и какой эффект ожидается. На основе этих данных определяются релевантные конечные точки будущих исследований и оцениваются риски. Независимая оценка одного из совместных кейсов показала: даже при наличии полного цикла доклинических исследований и подтвержденной безопасности, проекту не хватало стратегического планирования. Раннее внедрение индустриальной методологии — от анализа неудовлетворенной медицинской потребности до определения архитектуры продукта — позволяет сосредоточить ресурсы на жизнеспособных технологиях. Усиление связей между наукой и бизнесом остается единственным способом преодолеть трансляционный барьер и сократить сроки вывода инноваций на рынок. Это требует системного изменения подходов: перехода от оценки «чистой инновационности» к оценке клинической и коммерческой применимости.